La Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (SEPAR) ha solicitado garantizar un acceso «rápido y equitativo» a las nuevas terapias para la fibrosis quística en España. La petición se produce con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se celebra este 8 de septiembre, tras destacar los recientes avances en el tratamiento de esta enfermedad genética.
La fibrosis quística constituye una enfermedad autosómica recesiva que afecta principalmente a la población de origen caucásico. Según datos de la Asociación Española de Pediatría (AEP), su incidencia oscila entre uno de cada 3.000 y uno de cada 8.000 nacidos vivos, mientras que se estima que una de cada 25 personas es portadora de la enfermedad.
La patología se caracteriza en su forma clásica por enfermedad pulmonar obstructiva crónica, insuficiencia pancreática exocrina, elevación del cloro en sudor e infertilidad masculina por azoospermia obstructiva. Estos síntomas impactan significativamente en la calidad de vida de los pacientes.
Ampliación del tratamiento Kaftrio
La Comisión Europea ha autorizado la ampliación de la indicación de 'Kaftrio' en combinación con ivacaftor para personas con fibrosis quística a partir de los dos años, según indica SEPAR. Esta decisión permite el tratamiento en pacientes con al menos una mutación no de clase I en el gen CFTR.
La ampliación beneficia a más del 95 por ciento de los pacientes de la Unión Europea e incrementa en un 15-17 por ciento la población susceptible respecto a la indicación previa. Varios países europeos como Austria, Dinamarca, Irlanda, Noruega, Suecia y Alemania esperan un acceso inmediato al tratamiento ampliado.
En España permanece pendiente la inclusión de esta ampliación en el Sistema Nacional de Salud, como señala SEPAR. El proceso administrativo para la financiación aún debe iniciarse.
Nuevo medicamento Alyftrek
La Comisión Europea también ha autorizado 'Alyftrek' para personas con fibrosis quística a partir de los seis años con al menos una mutación no clase I en el gen CFTR. Según SEPAR, representa la indicación más amplia del mundo para este tipo de medicamento, beneficiando a unas 31.000 personas en la UE.
Los ensayos clínicos comparativos han demostrado que 'Alyftrek' presenta no inferioridad respecto a 'Kaftrio' en función pulmonar. Además, ha mostrado una mayor reducción del cloruro en sudor, reflejando una mejora adicional en la función de la proteína CFTR.
Su principal ventaja radica en la administración una sola vez al día, lo que puede favorecer la adherencia y tolerabilidad del tratamiento. En España queda pendiente el inicio del proceso administrativo para su financiación.
Carlos Martín de Vicente, coordinador del Área de Neumología Pediátrica de SEPAR, ha valorado estos avances: «Estos avances suponen un hito en el abordaje de la fibrosis quística, ya que permiten tratar a más pacientes, más jóvenes y con esquemas más sencillos. El acceso temprano y universal a estos fármacos innovadores es fundamental para cambiar el pronóstico de la enfermedad y mejorar de forma tangible la calidad de vida de quienes la padecen».
Fuentes utilizadas: "Europa Press" Nota: Este artículo ha sido editado con la ayuda de Inteligencia Artificial.
