Des chercheurs britanniques ont annoncé mercredi soir une percée historique dans le traitement de la chorée de Huntington. Une nouvelle thérapie génique développée par l'University College London avec l'entreprise UniQure a ralenti de 75 % la progression de cette maladie neurodégénérative grave sur 36 mois.
La chorée de Huntington touche entre 6 000 et 8 000 personnes en France, avec 18 000 porteurs du gène défaillant. Cette maladie héréditaire commence par des mouvements involontaires, puis évolue vers des troubles de l'équilibre et un déclin cognitif progressif jusqu'à la perte totale d'autonomie et la mort.
Premiers résultats encourageants
L'essai clinique a testé le traitement baptisé « AMT-130 » sur 29 patients pendant trois ans. Comme le rapporte Le Parisien, cette thérapie génique cible directement le gène huntingtine muté pour empęcher la production de protéines toxiques dans les cellules nerveuses.
Le traitement consiste en une injection unique dans le striatum, une zone du cerveau particulièrement vulnérable à la maladie. Une seule dose semble suffisante pour obtenir des résultats significatifs selon les deux premières phases de l'essai.
« Pour les patients, le traitement a le potentiel de préserver leurs fonctions quotidiennes, de les maintenir au travail plus longtemps et de ralentir significativement la progression de la maladie », s'est félicitée la professeure Sarah Tabrizi, principale conseillère scientifique de l'essai.
Défis techniques et perspectives
La procédure nécessite toutefois une intervention chirurgicale complexe de 12 à 18 heures pour injecter le virus thérapeutique dans le cerveau, précise Le Parisien. Cette approche contraste avec un précédent essai d'injection spinale en 2021 qui avait dû ętre abandonné après quelques années.
« Il s'agit d'une avancée majeure et prometteuse », salue Zosia Miedzybrodzka, professeure en génétique médicale à l'université d'Aberdeen. Elle souligne néanmoins qu'il faudra encore « de nombreux tests supplémentaires pour déterminer les effets secondaires, la durée des bénéfices et l'efficacité à long terme ».
UniQure prévoit de déposer début 2026 une demande d'homologation accélérée auprès de l'Agence américaine des médicaments. Des demandes d'autorisation suivront ensuite au Royaume-Uni et en Europe pour offrir ce premier espoir thérapeutique réel aux malades.
Sources utilisées : "Liberation", "Le Parisien" Note : Cet article a été édité avec l'aide de l'Intelligence Artificielle.
