La terapia CAR-T GD2 sviluppata dall'Ospedale Bambino Gesù ha confermato la sua efficacia contro il neuroblastoma ad alto rischio. I nuovi risultati, pubblicati su Nature Medicine, rafforzano l'evidenza che questo trattamento rappresenti una concreta opzione terapeutica per i casi più gravi della malattia.
Il trattamento è frutto di anni di ricerca e del lavoro congiunto dell'Officina Farmaceutica con le aree di Oncoematologia, Terapie Cellulari, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico. Nel 2023, i ricercatori avevano già presentato sul New England Journal of Medicine i dati preliminari su 27 pazienti, mostrando una risposta superiore al 60% e una sopravvivenza libera da eventi a tre anni del 36%.
Risultati migliorati rispetto al 2023
Il nuovo studio amplia la casistica, prolunga il periodo di osservazione e conferma la solidità dei risultati precedenti. «Questo studio rappresenta un ulteriore passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma», spiega Locatelli.
«Rispetto all'analisi intermedia del 2023, i dati oggi pubblicati confermano e addirittura migliorano i risultati: abbiamo dimostrato che, se somministrata nelle appropriate condizioni, la terapia con cellule CAR-T GD2 offre ai bambini affetti da questa grave malattia prospettive di guarigione durature», aggiunge il medico.
Studio europeo di fase II in arrivo
La ricerca prosegue con un nuovo capitolo: è in fase di avvio uno studio multicentrico europeo di fase II, concordato con l'Agenzia europea del farmaco (Ema). L'indagine coinvolgerà bambini con un carico di malattia limitato e già trattati con non più di due linee di terapia, le condizioni che hanno mostrato i maggiori benefici.
L'obiettivo è confermare su scala più ampia i dati finora ottenuti e aprire la strada a una futura disponibilità della terapia anche in altri centri internazionali. Questo potrebbe offrire una concreta prospettiva di cura a un numero sempre maggiore di piccoli pazienti.
Quarant'anni di missione confermata
«La pubblicazione di questi risultati su una rivista di così alto prestigio scientifico rappresenta non solo un traguardo per i nostri ricercatori, ma anche una conferma della missione che l'Ospedale porta avanti da quarant'anni come Irccs: coniugare cura e ricerca al servizio dei bambini di tutto il mondo. Celebriamo questo importante anniversario guardando al futuro con la responsabilità di continuare a spingere avanti la frontiera dell'innovazione, restando sempre fedeli alla nostra vocazione di ricerca e di cura», sottolinea il presidente dell'Ospedale, Tiziano Onesti.
Fonte AGI (www.agi.it)
Nota: questo articolo è stato rielaborato da UPDAY con l'ausilio dell'intelligenza artificiale.
